Als Genome Editing werden gezielte Modifikationen von Genen mit Hilfe molekularbiologischer Verfahren bezeichnet. Damit können bislang unheilbare Krankheiten geheilt werden. Über 400 Millionen Menschen sind von einer der etwa 7.000 Erkrankungen betroffen, die genetische Ursachen haben.
Auf Basis einer Form des Genome Editing, der als ,,Genschere" bekannten CRISPR/Cas9- Technologie, ist im November und Dezember 2023 erstmals weltweit ein Wirkstoff in Großbritannien und den USA zugelassen worden. Dieses neue Präparat hat dos Potenzial, Sichelzellanämie und B-Thalassämie, zwei schwere Erbkrankheiten des Blutes, vollständig zu heilen. Durch die bislang einzigartige Möglichkeit, mit nur einem Eingriff eine Krankheit zu heilen, hat dos Genome Editing das Potenzial, die Therapie auch von Breitenerkrankungen grundlegend zu transformieren.
Von besonderer Bedeutung für die Technologie des Genome Editing ist die guide RNA, das sind synthetische Nukleotidketten, die als eine Art molekulares ,,Navigationssystem" innerhalb der Genome Editing-Technologie fungieren.
BioSpring hat sich mit Hightech-Produktionsverfahren und Analysemethoden zu einem weltweit führenden Unternehmen für solche therapeutischen Oligonukleotid-Wirkstoffe entwickelt. Bei der Produktion dieser bahnbrechenden Wirkstoffe ist höchste Qualität ausschlaggebend. Diese wurde dem Unternehmen in vielen erfolgreichen Audits bestätigt und zertifiziert. So ist BioSpring seit 2020 ein kommerzieller, von der amerikanischen Food & Drug Administration (FDA) geprüfter Hersteller von Oligonukleotid-Wirkstoffen.
Durch frühzeitige lnvestitionen von BioSpring in die Entwicklung von Herstellungs- und Analysemethoden für Genome Editing-Wirkstoffe kommen fortschrittlichste Technologien zum Einsatz, mit denen das Unternehmen sich als Weltmarktführer für Wirkstoffe dieser Art etabliert hat. Mit der lnbetriebnahme einer neuen Produktionsstätte in Frankfurt am Main speziell für die Herstellung dieser Wirkstoffe erweitert BioSpring seine Kapazitäten deutlich, um die große Nachfrage zu bedienen.
Genome Editing: das Fachevent von BioSpring in Frankfurt am Main
In ihrer Begrüßungsrede brachte Geschaftsführerin Dr. Sylvia Wojczewski das enorme Potenzial der Genome Editing-Technologie auf den Punkt: "Hocheffektive Behandlungsmöglichkeiten in Rekordzeit und das fur große und auch kleinste Patientengruppen: das ist das Versprechen des Genome Editing. Unsere therapeutischen Wirkstoffe haben dabei das Potenzial, künftig auch schwere Krankheiten zu heilen, die bislang als unheilbar galten."
Bettina Stark-Watzinger, Bundesministerin für Bildung und Forschung, betonte: "Neuartige Therapien mittels Genome Editing sind die Zukunft der Gesundheitsforschung und der personalisierten Medizin. Wir sind in Deutschland hierfür mit einer exzellenten Forschungslandschaft bestens aufgestellt. Künftig müssen wir vor allem die Schnittstellen zwischen Forschung und Anwendung weiter optimieren, damit bahnbrechende Forschungsergebnisse auch schnell bei den Patientinnen und Patienten ankommen. Hierbei spielen Biotech-Unternehmen wie BioSpring eine wichtige Rolle. Zudem erarbeitet das Berlin Institute of Health (BIH) derzeit mit Akteuren aus ganz Deutschland eine ,Nationale Strategie für Gen- und Zelltherapien', die voraussichtlich im Juni 2024 veröffentlicht wird."
Prof. Dr. Jorg Vogel, Leiter des Helmholtz lnstituts fur RNA-basierte lnfektionsforschung, machte klar, dass Genome Editing die Krankheiten an der Ursache behandelt: "Therapien auf Basis des Genome Editing setzen dort an, wo die Krankheiten entstehen, nämlich an krankheitsverursachenden Stellen in unserem Erbgut."
"Gewisse Krankheiten lassen sich mit konventionellen Arzneimitteln überhaupt nicht behandeln", erklärte Prof. Dr. Toni Cathomen, Direktor des lnstituts für Transfusionsmedizin und Gentherapie am Universitätsklinikum Freiburg, ,,hier bietet Genome Editing erstmals Hoffnung für diese Patienten."
Zu den Referentinnen, die der Einladung von BioSpring gefolgt waren, gehörte auch Daniela Karlstetter, Procurement Category Lead Cell & Gene Therapy bei der Bayer AG. Sie stellte lhre Perspektive auf dieses neue Therapiefeld dar.
Im abschließenden Podiumsgespräch hob Prof. Dr. Jochen Maas, Vizepräsident des House of Pharma & Healthcare und langjähriger Forschungs- und Entwicklungsleiter von Sanofi Deutschland, die besondere Bedeutung des Produktionsstandortes Deutschland hervor. Eine starke Forschung müsse von einer starken Produktion flankiert sein, um Know-how und gut bezahlte Arbeitsplätze langfristig in Deutschland zu halten. Dr. Hüseyin Aygün, wissenschaftlicher Geschäftsführer von BioSpring, ergänzte: "BioSpring ist ein gutes Beispiel dafür, wie die Produktion komplexer Biopharmazeutika in Deutschland gelingen kann. Jetzt ist es wichtig, dass die Politik die richtigen Weichen stellt, damit auch die enormen Potenziale an Wertschöpfung künftig in Deutschland realisiert werden können."
Kontakt
Dr. Martin Schink
Senior Team Lead Marketing
BioSpring Gesellschaft für Biotechnologie mbH Alt-Fechenheim 34, 60386 Frankfurt am Main
Telefon: +49 (0) 69 66055000
E-Mail: schink@biospring.de
Über BioSpring
BioSpring ist ein Auftragsproduzent für die Biotech- und Pharmaindustrie und weltweit führend in der Produktion und Analyse sogenannter Oligonukleotide, die in Medizin, Diagnostik und Forschung eingesetzt werden. Oligonukleotide sind aus den gleichen Bausteinen aufgebaut wie das menschliche Erbgut. Für die therapeutische Produktion sogenannter Genscheren (Genome Editing), die im Rahmen von Zell- und Gentherapie eingesetzt werden, ist BioSpring der weltweit bedeutendste Hersteller.
BioSpring wurde 1997 von den damaligen Promotionsstudenten der Goethe-Universität, Dr. Sylvia Wojczewski und Dr. Hüseyin Aygün, in Frankfurt am Main gegründet und ist bis heute inhabergeführt. Mehr als 600 Menschen aus rund 40 Nationen arbeiten für das Unternehmen.
BioSpring hat seinen Produktionssitz in Frankfurt-Fechenheim sowie eine Tochtergesellschaft in San Diego, USA. Weitere Produktionsstätten sind in Offenbach am Main geplant, wo langfristig bis zu 1.500 Arbeitsplätze entstehen sollen.
Weitere Informationen unter www.biospring.de
